Un nou tractament redueix fins a un 89% les crisis de cataplèxia en pacients amb narcolèpsia

Un nou tractament per a la narcolèpsia ha millorat de forma significativa la capacitat dels pacients per mantenir-se desperts durant el dia i ha reduït entre un 79% i un 89% els episodis setmanals de cataplèxia. Són els resultats de dos assaigs clínics internacionals de fase 3 amb 273 persones publicats al ‘New England Journal of Medicine’. Els estudis també constaten una reducció de la somnolència diürna i millores en la qualitat de vida. En la recerca hi ha participat Alex Iranzo, cap de la Unitat del Son del Clínic Barcelona i investigador de l’IDIBAPS.

La narcolèpsia és un trastorn neurològic crònic que altera la capacitat del cervell per regular el son i la vigília i afecta entre 20 i 60 persones per cada 100.000 habitants. Acostuma a aparèixer durant l’adolescència o a l’inici de l’edat adulta i provoca una intensa somnolència durant el dia, que pot dificultar activitats com estudiar, treballar o conduir.

Una part dels pacients també pateix cataplèxia, episodis sobtats de pèrdua del to muscular que habitualment es desencadenen per emocions com el riure o la sorpresa. En la narcolèpsia de tipus 1, associada a la cataplèxia, es perden les neurones que produeixen orexina, una substància essencial per mantenir l’estat d’alerta.

“Tot i que existeixen tractaments que ajuden a controlar alguns símptomes, fins ara cap actuava sobre aquest mecanisme biològic”, explica Iranzo, que també és professor de la Universitat de Barcelona, segons un comunicat de l'Hospital Clínic de Barcelona.

Els dos assaigs van administrar durant 12 setmanes el nou tractament o placebo als participants. En acabar el període, entre el 48% i el 69% de les persones tractades van obtenir valors considerats normals en les proves objectives de capacitat per mantenir-se despertes, mentre que pràcticament cap participant del grup placebo va arribar a aquests nivells.

També es va observar una disminució significativa de la somnolència diürna. En l’Escala de Somnolència d’Epworth, els pacients tractats van reduir la puntuació entre 9,7 i 11,8 punts, mentre que en el grup placebo el descens va ser d’entre 1,5 i 1,7 punts. Segons els investigadors, fins a un 84% dels participants que van rebre el tractament van assolir nivells de somnolència considerats normals.

Pel que fa a la cataplèxia, el nombre de crisis setmanals es va reduir entre un 79% i un 89% entre els pacients tractats. Els estudis també van detectar millores en la gravetat global de la malaltia i en indicadors de qualitat de vida física i mental.

“Els resultats mostren millores simultànies en diferents manifestacions de la malaltia, com la somnolència diürna i la cataplèxia, i un percentatge important de pacients va assolir valors pròxims a la normalitat en algunes de les escales”, destaca Iranzo.

Els resultats van ser similars en els dos assaigs i confirmen les dades que ja s’havien observat en estudis de fase 2. Segons els investigadors, la principal novetat de l’estratègia és que, a diferència dels fàrmacs dirigits principalment a controlar els símptomes, actua sobre el sistema de l’orexina, alterat en la narcolèpsia de tipus 1.

El tractament va ser aprovat l’agost passat per l’Administració d’Aliments i Medicaments dels Estats Units (FDA) per a persones amb narcolèpsia de tipus 1. També ha rebut autorització a la Xina i al Japó.