Vall d’Hebron aprofundirà en la investigació d’un tractament tòpic contra la forma més comuna del lupus cutani crònic
La recerca consisteix en una crema que actua “exclusivament” en danys a la pell, minimitzant la seva absorció sistèmica
- Què és TopiDLE: Projecte de tres anys que busca desenvolupar una formulació tòpica de talidomida per al lupus eritematós discoide. Els estudis preliminars en animals han reduït al voltant del 90% les lesions de pell.
- Per què importa: Els tractaments actuals (corticoides, immunomoduladors, fàrmacs sistèmics) provoquen efectes adversos greus com neuropatia irreversible o riscos en l'embaràs. Més de 500.000 europeus pateixen aquesta malaltia, principalment dones.
- Objectiu clínic: Demostrar que la crema manté l'eficàcia del fàrmac evitant els efectes secundaris de la via oral. L'estudi inclourà assaigs de seguretat i reaccions del cos per avançar cap a assaigs en persones.
- Perspectives futures: Els resultats podran establir una nova plataforma de fàrmacs immunomoduladors tòpics per a altres malalties autoimmunes de la pell i contribuir al desenvolupament de medicina personalitzada per al lupus.
El Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR) aprofundirà en la investigació per disposar d’un tractament tòpic contra el lupus eritematós discoide, la forma més comuna d’aquesta malaltia autoimmune de la pell. Ho farà a través del projecte TopiDLE que pretén completar el desenvolupament preclínic de TopiTali. Es tracta d’una formulació tòpica del medicament talidomida dissenyada per la Unitat de Lupus del VHIR perquè el principi actiu actuï “exclusivament” sobre les lesions a la pell, minimitzant la seva absorció sistèmica. Els estudis preliminars, fets en animals, han reduït al voltant del 90% aquests danys. La iniciativa científica s’allargarà tres anys amb l’objectiu d’aconseguir un assaig clínic de fase I i II en persones.
El projecte busca “una alternativa més segura” als tractaments que hi ha en l’actualitat i “generar les dades necessàries” per engegar un futur assaig clínic en pacients. La recerca vol demostrar que l’administració de crema sobre la pell de talidomida “pot mantenir l’elevada eficàcia” d’aquest fàrmac i “evitar els principals efectes adversos associats al seu ús per via oral”. Els responsables de la recerca han recordat que, per exemple, el seu ús prolongat pot provocar neuropatia perifèrica irreversible i “un elevat risc” de toxicitat durant l’embaràs. Alhora, han apuntat que les lesions “acostumen a reaparèixer” quan s’atura el tractament.
Així mateix, han indicat que ara per ara les teràpies inclouen corticoides, immunomoduladors tòpics i fàrmacs sistèmics. Tot i això, hi ha una part dels pacients que “no respon adequadament” a aquestes opcions terapèutiques. Per aquest motiu, en la investigació es faran “estudis exhaustius” de seguretat i s’examinarà la reacció de l’organisme de la formulació, entre altes cerques.
D’altra banda, el projecte científic també servirà per ampliar el coneixement dels mecanismes moleculars responsables de l’efecte multi inflamatori de la formulació. Per fer-ho, es faran servir tecnologies avançades com ara la transcriptòmica espacial i l’anàlisi de microARN. La informació que se’n reculli servirà per identificar biomarcadors que facilitin el seguiment de la resposta terapèutica i obrirà la porta al desenvolupament de noves estratègies de medicina personalitza per lupus cutani.
Els resultats de TopiDLE s’espera que també contribueixin a establir les bases d’una nova plataforma de fàrmacs immunomoduladors d’aplicació tòpica per al tractament d’altres patologies autoimmunes de la pell.
El lupus eritematós discoide afecta més de 500.000 persones a Europa, principalment dones en edat fèrtil. La malaltia es manifesta a la pell, especialment a la cara, les orelles i el cuir cabellut, que poden deixar cicatrius permanents i pèrdua irreversible de cabells. Aquestes contusions tenen un impacte en la qualitat de vida de les persones, tant des del punt de vista funcional com psicològic.
La LEO Foundation ha concedit una beca de recerca al VHIR per impulsar el projecte TopiDLE. La iniciativa, que lidera la Dra. Cristina Solé, del grup de Reumatologia del VHIR, juntament amb la Dra. Josefina Cortés-Hernández, cap de secció d’Inflamació i Autoimmunitat del Servei de Reumatologia del Vall d’Hebron i responsable de la Unitat de Lupus del VHIR, és multidisciplinària amb la col·laboració d’experts en dermatologia, immunologia, patologia, farmacologia, sistema d’alliberament de fàrmacs i genòmica espacial.